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Les vecteurs de la réussite

La thérapie génique est une approche thérapeutique qui utilise les gènes comme médicaments : il s’agit d’introduire un ou plusieurs gènes fonctionnels dans les cellules malades afin de restaurer une fonction déficiente. La principale cause d’échec de cette méthode prometteuse concerne les vecteurs. Les vecteurs, sorte de véhicules, permettent le transfert des gènes thérapeutiques pour remplacer dans les cellules les gènes défectueux. Ce n'est pas la stratégie du transfert de gènes qui est à remettre en cause, mais plutôt les outils utilisés.

Conscient que la thérapie génique concernera de plus en plus de maladie, le Généthon, construit grâce aux dons recueilli par le Téléthon un centre de bioproduction de vecteurs de thérapie génique à grande échelle sur le Genopole®d’Evry.

Cet établissement de 5 000 m2 va permettre de produire des lots de vecteurs en quantité plus importante pour des essais de thérapie génique, dont l’objectif est de s’assurer de l’absence de toxicité d’un traitement et d’en vérifier l’efficacité.

Un centre à l'échelle internationale

En multipliant les volumes de production par un facteur de 5 à 10 par rapport aux capacités actuelles de l’Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) de Généthon, ce centre est un pas de plus vers l'échelle industrielle. Il est d’ailleurs quasiment unique en Europe et aux Etats-Unis. Le budget investi est proportionnel aux ambitions du projet.

Ce centre de production est financé par la Région Ile-de-France, le conseil Général de l’Essonne et Genopole® à hauteur d’environ 27,7 millions d’euros et par l’AFM (Association Française contre les Myopathies) à hauteur de 4,7 millions d’euros. C’est l’AFM qui en portera par la suite les coûts de fonctionnement (plusieurs millions d’euros par an).

La structure devrait être en mesure de fonctionner à plein régime en 2011, après la phase de contrôle et de labellisation des locaux.